Dr. Gerd Müller - Dr. Hendrik Kröning
PD Dr. Kathleen Jentsch-Ullrich - Dr. Dagmar Tietze
Dr. Christian Krogel

Klinische Studien

Arzneimittelentwicklung und Studien zur Optimierung der Therapie

Medizinischer Fortschritt ist abhängig von der ständigen Entwicklung neuer Behandlungsverfahren. Strenge gesetzliche Vorschriften regeln den Ablauf entsprechender Prüfverfahren. Die Erprobung neuer Substanzen oder Verfahren am Menschen geschieht in sogenannten klinischen Studien.

Nehmen wir das Beispiel Arzneimittelentwicklung. Zunächst entwickeln Forscher in jahrelanger Laborarbeit eine Hypothese für die mögliche Wirkung einer neuen Substanz. Steht die Hypothese, dann folgen aufwendige Laborversuche, in denen die Wirksamkeit der neuen Substanz zunächst im Reagenzglas und dann gewöhnlich an einem geeigneten Tiermodell getestet wird.

Wenn nach diesen Versuchen klar ist, dass die Substanz nach den bislang vorliegenden Erkenntnissen beim Menschen keinen Schaden anrichtet, beginnt das klinische Forschungsprogramm, sprich: die Erprobung am Menschen. Das Programm muss sorgfältig ausgearbeitet und einer Ethikkommission vorgelegt werden, die vor allem darauf achtet, dass den Beteiligten aus der Studienteilnahme keinerlei Nachteile erwachsen.

Klinische Prüfung verläuft in Phasen
Die dann beginnende klinische Prüfung ist in drei respektive vier aufeinander folgende Phasen eingeteilt. In Phase I mit etwa zehn bis 30 Testpersonen geht es vor allem darum nachzuweisen, dass der neue Arzneimittelkandidat beim Menschen keinen Schaden anrichtet. An Studien der nun folgenden Phase II nehmen meist mehrere Hundert Patienten teil. Die Bestimmung einer wirksamen und dennoch gut verträglichen Dosis ist das Hauptziel dieser Studien.

Die Phase III einer klinischen Prüfung dient dem Nachweis, dass die neue Wirksubstanz sich im Medizinalltag bewährt. An 1.000 bis 10.000 Patienten wird die neue Substanz verabreicht. Ganz besonders wichtig ist in dieser Phase noch einmal ein eindeutiger Wirknachweis. Aus diesem Grund werden die Studienteilnehmer (zum Teil auch schon in den vorherigen Phasen) in mindestens zwei Gruppen eingeteilt: Die eine Gruppe erhält ein Scheinmedikament (Placebo), die andere den zu testenden Wirkstoff (Verumpräparat). Wichtig ist, dass die Patienten in beiden Gruppen hinsichtlich Alter, Geschlecht, Begleiterkrankungen und anderen Charakteristika möglichst gleich verteilt sind. Die Zuordnung zur Placebo- oder Verumgruppe sollte zufällig – „randomisiert“ – erfolgen. Außerdem sollten weder Arzt noch Studienteilnehmer wissen, wer zur Verum- und wer zur Placebogruppe gehört, das heißt die Studie sollte doppelblind durchgeführt werden.

Bewährung im Praxisalltag
Ist die Phase III einer klinischen Prüfung erfolgreich abgeschlossen, wird die Substanz oder das Behandlungsverfahren von den zuständigen Behörden in Deutschland beziehungsweise Europa für die allgemeine Verwendung durch entsprechend qualifizierte Ärzte zugelassen. Erst ab diesem Zeitpunkt spricht man nicht mehr von Wirksubstanz, sondern von Medikament oder Arzneimittel. Jetzt beginnt der breite Einsatz in der Praxis. Die klinische Prüfung ist damit aber noch nicht zu Ende, Fachleute sprechen nun von Phase IV. Die Anwendung wird genau beobachtet, und jeder Arzt ist verpflichtet, neue und besonders schwere Nebenwirkungen zu melden. Denn sehr seltene Nebenwirkungen kommen vielleicht bei einem von 10.000 oder 20.000 Patienten vor.

Therapie-Optimierungsstudien (TOP)
Die Studien im Rahmen einer klinischen Prüfung dienen immer der Entwicklung eines neuen Medikamentes. Speziell in der Onkologie haben sich aber auch sogenannte Therapie-Optimierungsstudien sehr bewährt. Diese Studien unterliegen denselben strengen
Sicherheitsvorschriften, werden aber meist nicht placebo-kontrolliert durchgeführt. In aller Regel geht es bei diesen TOPs darum, bewährte onkologische Therapien weiterzuentwickeln. Bereits zugelassene Medikamente werden beispielsweise in neuer Kombination oder in bisher nicht zugelassenen Anwendungsgebieten getestet.

Selbstverständlich laufen auch diese Studien nach einem strengen Studienprotokoll ab, die teilnehmenden Patienten werden besonders gut überwacht. Das ist einer der großen Vorteile, den Studienteilnehmer genießen. Andererseits sind mit der Teilnahme an einer Studie auch Risiken verbunden. Die neue Substanz oder die neue Kombination könnte weniger wirksam sein als etablierte Behandlungsverfahren. Wenn wir Ihnen die Teilnahme an einer Studie anbieten, können Sie jedoch sicher sein, dass die zu erwartende Nutzen-Risiko-Bilanz eindeutig positiv ist. Die Entscheidung für oder gegen eine Studienteilnahme liegt selbstverständlich immer ganz bei Ihnen und wird von uns in jedem Falle respektiert.

Klinische Studien